Biểu đồ Cổ phiếu Dược phẩm vốn nhỏ - Con đường thay thế giữa bối cảnh khó khăn của ngành

Ngành dược phẩm đối mặt với áp lực ngày càng tăng vào năm 2025 và đầu năm 2026—từ kiểm soát giá của chính phủ đến sự thay đổi trong động thái vaccine. Tuy nhiên, bên dưới những thách thức này, một câu chuyện hấp dẫn nổi lên giữa các công ty dược nhỏ hơn. Trong khi các nhà sản xuất thuốc lớn chiếm sóng trên các tiêu đề, một số cổ phiếu dược phẩm mới nổi đã thể hiện khả năng phục hồi thông qua đổi mới trong các lĩnh vực điều trị có nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Những đối thủ nhỏ hơn này, nhiều công ty vẫn đang trong giai đoạn lâm sàng hoặc giai đoạn thương mại sơ bộ, cung cấp các hồ sơ đầu tư riêng biệt đáng để xem xét.

Các yếu tố cơ bản thúc đẩy đổi mới trong ngành dược vẫn còn nguyên vẹn. Tỷ lệ mắc ung thư và bệnh mãn tính tiếp tục tăng trên toàn cầu, tạo ra nhu cầu liên tục về các phương pháp điều trị mới. Mỹ vẫn giữ vị trí là thị trường dược phẩm lớn nhất thế giới, với FDA phê duyệt 46 loại thuốc mới vào năm 2025 so với 50 vào năm 2024—một sự giảm nhẹ nhưng không phải là sụp đổ. Đối với các nhà đầu tư muốn tiếp xúc với cơ hội biotech mới nổi, một số cổ phiếu dược nhỏ đã mang lại lợi nhuận vượt trội bằng cách tập trung vào các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng thay vì các lĩnh vực điều trị đông đúc.

Galectin Therapeutics: Tiềm năng đột phá trong bệnh gan tiến triển

Trong số các cổ phiếu dược nhỏ, Galectin Therapeutics (NASDAQ:GALT) nổi bật với mức tăng 211% trong năm 2025. Giao dịch ở mức 4,08 USD/cổ phiếu với vốn hóa thị trường 263 triệu USD, công ty sinh học giai đoạn lâm sàng này tập trung vào điều trị bệnh gan mãn tính và ung thư.

Ứng cử viên chính của công ty, belapectin, nhắm vào các tình trạng xơ hóa và viêm thông qua ức chế protein galectin-3. Trong suốt năm 2025, Galectin đã công bố dữ liệu tích cực giai đoạn 2b/3 cho belapectin trong xơ gan liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH). Kết quả thử nghiệm cho thấy giảm đáng kể sự phát triển của giãn tĩnh mạch thực quản mới và ổn định độ cứng gan—những chỉ số quan trọng cho thấy liệu pháp có thể ngăn chặn tiến trình bệnh. FDA đã cấp phép chế độ ưu tiên, thúc đẩy quá trình phát triển nhanh hơn.

Đến cuối tháng 12, Galectin báo cáo đã đạt được sự thống nhất với FDA về các nhóm bệnh nhân cho các thử nghiệm đăng ký giai đoạn 3 chính, một cột mốc quan trọng cho thấy khả năng phê duyệt trong vòng 24-36 tháng tới.

CytomX Therapeutics: Nền tảng Ung thư thúc đẩy mở rộng lâm sàng

CytomX Therapeutics (NASDAQ:CTMX) đạt mức tăng 137% trong cả năm, cổ phiếu ở mức 2,38 USD và giá trị thị trường 376 triệu USD. Là công ty sinh học giai đoạn lâm sàng, CytomX hợp tác với các ông lớn trong ngành như Amgen, Bristol-Myers Squibb, Regeneron Pharmaceuticals và Moderna—một danh sách thể hiện sự xác thực của nền tảng.

Nền tảng công nghệ PROBODY độc quyền của công ty tạo ra các sinh học nhắm mục tiêu tại chỗ vào khối u, bao gồm các liên hợp kháng thể-chất chống ung thư, các tác nhân kích hoạt tế bào T và các chất điều biến miễn dịch. Danh mục lâm sàng gồm các ứng cử viên hàng đầu CX-2051 và CX-801.

Trong giữa năm 2025, CytomX đã thúc đẩy sự hứng thú của nhà đầu tư qua kết quả tích cực giai đoạn 1 tạm thời của CX-2051 trong ung thư đại trực tràng tiến triển cùng với đợt phát hành cổ phiếu bảo lãnh trị giá 100 triệu USD. Công ty dự kiến mở rộng giai đoạn 1b kết hợp CX-2051 với bevacizumab vào đầu năm 2026. Ngoài ra, các bệnh nhân ban đầu đã nhận liều CX-801 kết hợp với Keytruda của Merck để điều trị ung thư melanoma di căn, với dữ liệu chuyển đổi được công bố vào tháng 11.

Eton Pharmaceuticals: Tiến trình chuyển đổi thương mại bệnh hiếm

Eton Pharmaceuticals (NASDAQ:ETON) tăng trưởng nhẹ 25% nhưng thể hiện một giai đoạn trưởng thành thương mại khác biệt. Với giá trị thị trường 450 triệu USD và giá cổ phiếu 16,80 USD, công ty có trụ sở tại Deer Park này đã thành công chuyển đổi từ công ty sinh học giai đoạn phát triển sang thực thể dược phẩm thương mại.

Thành tựu then chốt năm 2025 là ra mắt KHINDIVI vào tháng 6, là thuốc uống hydrocortisone đầu tiên được FDA chấp thuận cho suy thượng thận ở trẻ em (được phê duyệt tháng 5). Công ty dự định bắt đầu các nghiên cứu sinh khả dụng cho mở rộng đối tượng bệnh nhân nhỏ tuổi vào đầu năm 2026. Eton cũng đã thực hiện các đợt tái ra mắt thành công các tài sản mua lại như Increlex (điều trị thiếu hụt hormone tăng trưởng) và Galzin (điều trị kẽm cho bệnh Wilson).

Đến tháng 12, danh mục của Eton gồm tám sản phẩm đã được thị trường hóa và năm ứng cử viên trong danh sách chờ. FDA đang xem xét đơn đăng ký thuốc mới ET-600 của công ty, dự kiến có quyết định vào cuối tháng 2 năm 2026—một yếu tố thúc đẩy ngắn hạn có thể ảnh hưởng đến hiệu suất cổ phiếu.

Fennec Pharmaceuticals: Thăng tiến trong lĩnh vực ung thư nhi khoa

Fennec Pharmaceuticals (NASDAQ:FENC) tăng 21%, vốn hóa thị trường 262 triệu USD, giá cổ phiếu 7,69 USD. Công ty dược chuyên biệt này tập trung vào việc lấp đầy khoảng trống quan trọng: ngăn ngừa độc tính thính giác (mất thính giác) ở bệnh nhân ung thư nhi nhận hóa trị cisplatin.

Pedmark, sản phẩm thương mại duy nhất của Fennec và là liệu pháp đầu tiên được FDA chấp thuận dành riêng cho mất thính giác do cisplatin gây ra, đã tạo ra doanh thu kỷ lục trong suốt năm 2025. Công ty đã mở rộng thị trường quốc tế, loại bỏ nợ doanh nghiệp và trình bày dữ liệu lâm sàng giai đoạn 2/3 mạnh mẽ từ các nghiên cứu tại Nhật Bản. Năm 2026 dự kiến sẽ có các sáng kiến đăng ký toàn cầu. Ngoài ra, Fennec bắt đầu mở rộng lớn đầu tiên vào lĩnh vực ung thư người lớn qua thử nghiệm ung thư tinh hoàn di căn.

Zevra Therapeutics: Tập trung vào bệnh cực hiếm mở rộng ra quốc tế

Zevra Therapeutics (NASDAQ:ZVRA) kết thúc năm 2025 với mức tăng 5%, giao dịch ở mức 8,82 USD, vốn hóa 497 triệu USD. Trước đây gọi là KemPharm, công ty chuyên về bệnh hiếm này đã đổi tên vào năm 2023 để phản ánh sự hội nhập toàn diện vào ngành dược, nhắm vào các bệnh cực hiếm ở trẻ em và chuyển hóa.

Miplyffa, sản phẩm chủ lực của Zevra được FDA phê duyệt năm 2024 cho bệnh Niemann-Pick loại C, đã đạt được sự thâm nhập thị trường ban đầu mạnh mẽ. Kết quả quý 3 năm 2025 cho thấy doanh thu tăng 605% so với cùng kỳ nhờ việc chấp nhận Miplyffa. Để thúc đẩy mở rộng toàn cầu, Zevra đã ký thỏa thuận phân phối chiến lược với Uniphar vào tháng 12, mở rộng phạm vi tiếp cận sản phẩm ra ngoài thị trường Bắc Mỹ và châu Âu.

Lập luận đầu tư vào các công ty dược nhỏ hơn

Năm cổ phiếu dược nhỏ này minh họa lý do tại sao các đối thủ mới nổi xứng đáng được xem xét trong danh mục đa dạng hóa biotech. Thay vì cạnh tranh trực tiếp với các công ty dược lớn đã có vị thế, các công ty này theo đuổi các lĩnh vực điều trị đặc thù—bệnh hiếm, chỉ định hiếm, hỗ trợ ung thư chuyên biệt—nơi quy mô nhỏ hơn mang lại lợi thế vận hành.

Năm 2025 đã chứng minh rằng ngay cả trong bối cảnh ngành công nghiệp gặp nhiều khó khăn, các cổ phiếu dược phục vụ các nhóm bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng cao vẫn duy trì các yếu tố cơ bản vững chắc. Tiến bộ lâm sàng, sự phù hợp về quy định và thành công trong thương mại sơ bộ cung cấp các yếu tố thúc đẩy rõ ràng. Đối với các nhà đầu tư thoải mái với biến động biotech, hồ sơ rủi ro - lợi nhuận của các công ty dược mới nổi này xứng đáng được xem xét kỹ hơn.

Dữ liệu tổng hợp tính đến ngày 29 tháng 12 năm 2025. Hiệu suất trong quá khứ không đảm bảo kết quả trong tương lai.