Ultragenyx Avança Marco de Entrega de Terapia Gênica com a Submissão Final da FDA de DTX401

A biotech de doenças raras Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) concluiu com sucesso o seu percurso de submissão regulatória para o DTX401, uma terapia gênica investigacional de AAV projetada para tratar a Doença de Armazenamento de Glicogénio Tipo Ia (GSDIa). As ações reagiram positivamente ao anúncio, encerrando a sessão de terça-feira na NasdaqGS a $22.78, representando um ganho de $3.06 ou 15.52%, antes de recuar ligeiramente nas negociações após o horário para $22.41.

A conclusão do pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) marca o culminar da estratégia de submissão em múltiplas fases da Ultragenyx. A empresa tinha anteriormente entregue pacotes de dados não clínicos e clínicos à FDA em agosto, e agora finalizou o pacote completo de candidatura ao submeter o módulo de química, fabrico e controlo (CMC). Esta abordagem de submissão faseada permitiu à empresa manter o ritmo na sua linha do tempo regulatória.

O DTX401, conhecido pelo seu nome investigacional pariglasgene brecaparvovec, representa uma abordagem terapêutica inovadora para pacientes com GSDIa. Se aprovado pela FDA, a terapia tornará-se o primeiro tratamento a direcionar diretamente a base genética subjacente a este distúrbio raro herdado, em vez de apenas gerir os sintomas. Este é um momento decisivo para uma população de pacientes que, historicamente, teve opções terapêuticas limitadas.

A terapia gênica funciona ao entregar uma cópia funcional do gene deficiente diretamente às células afetadas, oferecendo potencial para benefício clínico a longo prazo em pacientes com esta condição metabólica grave. A conclusão bem-sucedida do processo de submissão demonstra o compromisso da Ultragenyx em avançar tratamentos para doenças genéticas raras e aproxima a empresa de uma possível decisão da FDA sobre a aprovabilidade do DTX401.