Ultragenyx просувається до важливого етапу подання генетичної терапії з останнім поданням FDA для DTX401

Біотехнологія рідкісних захворювань Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) успішно завершила шлях подання регуляторних документів для DTX401, досліджуваної AAV-генетичної терапії, розробленої для лікування Глікогенозу типу Ia (GSDIa). Акції позитивно відреагували на цю новину, закрившись у вівторок на NasdaqGS за ціною $22.78, що на $3.06 або 15.52% більше, ніж попереднього дня, перед незначним зниженням у післягодинній торгівлі до $22.41.

Завершення подання заявки на ліцензію на біологічні препарати (BLA) ознаменувало кульмінацію багатофазної стратегії подання Ultragenyx. Раніше компанія подала пакети даних щодо неперевірених та клінічних досліджень до FDA у серпні, а тепер завершила комплексний пакет заявок, подавши модуль хімії, виробництва та контролю (CMC). Такий поетапний підхід до подання дозволив компанії зберегти темп у регуляторному графіку.

DTX401, відомий під дослідницькою назвою pariglasgene brecaparvovec, являє собою новий терапевтичний підхід для пацієнтів із GSDIa. Якщо його затвердить FDA, ця терапія стане першою, яка безпосередньо націлена на основний генетичний фундамент цього рідкісного спадкового захворювання, а не просто на управління симптомами. Це стане переломним моментом для пацієнтської групи, яка історично мала обмежені терапевтичні можливості.

Генетична терапія працює шляхом доставки функціональної копії дефіцитного гена безпосередньо у уражені клітини, що дає потенціал для довгострокової клінічної користі у пацієнтів із цим серйозним метаболічним станом. Успішне завершення процесу подання демонструє прихильність Ultragenyx до просування лікувань для рідкісних генетичних захворювань і наближає компанію до потенційного рішення FDA щодо допустимості DTX401.