Ultragenyx достигает важной вехи в подаче генотерапевтических препаратов с финальной подачей FDA по DTX401

Биотехнологическая компания, специализирующаяся на редких заболеваниях, Ultragenyx Pharmaceutical (RARE), успешно завершила процесс подачи документов для DTX401, экспериментальной AAV-генотерапии, предназначенной для лечения болезни Гликогенного Склероза Типа Ia (GSDIa). Акции компании отреагировали положительно на объявление, закрыв торги во вторник на NasdaqGS по цене $22.78, что на $3.06 или 15.52% выше, после чего в послеторговой сессии цена немного снизилась до $22.41.

Завершение подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) ознаменовало кульминацию многоэтапной стратегии подачи Ultragenyx. Ранее компания предоставила в FDA пакеты данных по доклиническим и клиническим исследованиям в августе, а теперь завершила подготовку полного пакета заявок, подав модуль химии, производства и контроля (CMC). Такой поэтапный подход к подаче позволил компании сохранить динамику в соблюдении регуляторных сроков.

DTX401, известный под исследовательским названием pariglasgene brecaparvovec, представляет собой новый терапевтический подход для пациентов с GSDIa. Если FDA одобрит его, эта терапия станет первым лечением, которое напрямую нацелено на генетическую основу этого редкого наследственного заболевания, а не только на управление симптомами. Это станет важным моментом для пациентов, у которых ранее было ограниченное количество терапевтических вариантов.

Генотерапия работает за счет доставки функциональной копии недостающего гена прямо в пораженные клетки, что дает потенциал для долгосрочной клинической пользы у пациентов с этим серьезным метаболическим заболеванием. Успешное завершение процесса подачи документов демонстрирует приверженность Ultragenyx развитию методов лечения редких генетических заболеваний и приближает компанию к возможному решению FDA по допустимости DTX401.