Ultragenyx franchit une étape clé dans le dépôt de thérapie génique avec la soumission finale de la FDA pour DTX401

La biotech spécialisée dans les maladies rares Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) a réussi à finaliser sa procédure de dépôt réglementaire pour DTX401, une thérapie génique à base d'AAV en cours d'investigation conçue pour traiter la Maladie de stockage du glycogène de type Ia (GSDIa). L'action a réagi positivement à l'annonce, clôturant la séance de mardi sur le NasdaqGS à 22,78 $, soit une hausse de 3,06 $ ou 15,52 %, avant de reculer légèrement en after-hours à 22,41 $.

L'achèvement du dépôt de la demande de licence de biologiques (BLA) marque l'aboutissement de la stratégie de soumission en plusieurs phases d'Ultragenyx. La société avait précédemment transmis des dossiers de données non cliniques et cliniques à la FDA en août, et a maintenant finalisé le dossier complet en soumettant le module de chimie, fabrication et contrôles (CMC). Cette approche de soumission par étapes a permis à l'entreprise de maintenir son rythme dans le calendrier réglementaire.

DTX401, connu sous son nom d'investigation pariglasgene brecaparvovec, représente une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints de GSDIa. Si la FDA l'approuve, cette thérapie deviendrait le premier traitement ciblant directement la base génétique sous-jacente de cette maladie rare héritée, plutôt que de simplement gérer les symptômes. C'est un moment décisif pour une population de patients qui a historiquement disposé de peu d'options thérapeutiques.

La thérapie génique fonctionne en délivrant une copie fonctionnelle du gène déficient directement aux cellules affectées, offrant un potentiel de bénéfice clinique à long terme pour les patients atteints de cette grave maladie métabolique. La réussite du processus de soumission démontre l'engagement d'Ultragenyx à faire progresser les traitements pour les maladies génétiques rares et rapproche la société d'une décision potentielle de la FDA concernant l'aptitude de DTX401.