Ultragenyx Maju ke Tonggak Pendaftaran Terapi Gen Dengan Pengajuan Akhir FDA untuk DTX401

Bioteknologi penyakit langka Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) telah berhasil menyelesaikan jalur pengajuan regulasi untuk DTX401, sebuah terapi gen AAV investigasi yang dirancang untuk mengobati Penyakit Penyimpanan Glikogen Tipe Ia (GSDIa). Saham merespons positif terhadap pengumuman ini, menutup sesi Selasa di NasdaqGS pada $22.78, meningkat $3.06 atau 15.52%, sebelum sedikit menurun dalam perdagangan setelah jam menjadi $22.41.

Penyelesaian pengajuan Biologics License Application (BLA) menandai puncak dari strategi pengajuan multi-fase Ultragenyx. Perusahaan sebelumnya telah menyerahkan paket data non-klinis dan klinis ke FDA pada bulan Agustus, dan kini telah menyelesaikan paket aplikasi komprehensif dengan mengajukan modul kimia, manufaktur, dan kontrol (CMC). Pendekatan pengajuan bertahap ini memungkinkan perusahaan untuk mempertahankan momentum dalam garis waktu regulasi.

DTX401, yang dikenal dengan nama investigasinya pariglasgene brecaparvovec, mewakili pendekatan terapeutik baru untuk pasien GSDIa. Jika disetujui oleh FDA, terapi ini akan menjadi pengobatan pertama yang secara langsung menargetkan dasar genetik dari gangguan langka ini, bukan sekadar mengelola gejalanya. Ini merupakan momen penting bagi populasi pasien yang secara historis memiliki opsi terapeutik terbatas.

Terapi gen ini bekerja dengan mengantarkan salinan fungsional dari gen yang kekurangan secara langsung ke sel yang terkena, menawarkan potensi manfaat klinis jangka panjang bagi pasien dengan kondisi metabolik serius ini. Keberhasilan penyelesaian proses pengajuan ini menunjukkan komitmen Ultragenyx untuk memajukan pengobatan untuk penyakit genetik langka dan membawa perusahaan lebih dekat ke keputusan FDA potensial tentang kelayakan DTX401.